Ошибку в генах будут редактировать
Великобритания первой в мире одобрила к применению терапию на основе технологии редактирования генома CRISPR для двух наследственных заболеваний. Об этом сообщило британское Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения (MHRA).
Новое лечение сможет помочь людям, страдающим серповидноклеточной анемией и бета-талассемией. Обе болезни вызваны ошибками в гене, который отвечает за выработку гемоглобина в организме. Методика, получившая название Casgevy, разработана американской компанией Vertex Pharmaceuticals совместно со швейцарско-американской Crispr Therapeutics. Лечение предполагает генную модификацию в лабораторных условиях стволовых клеток, выделенных из костного мозга больного, с их последующим возвращением в организм.
В течение месяца, который пациент проводит в стационаре, его тело начинает вырабатывать в необходимых количествах красные кровяные клетки нормальной, а не серповидной формы. Ранее долгосрочный эффект позволял получить только трансплантация костного мозга, для проведения которой требуется подходящий донор - как правило близкий родственник пациента.
Клинические испытания показали, что у 28 из 29 получивших лечение пациентов с серповидноклеточной анемией прошел тяжелый болевой синдром, а 39 из 42 добровольцев с бета-талассемией перестали нуждаться в ежемесячных переливаниях крови.
По данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) около 5% населения Земли являются носителями генов, связанных с нарушением производства гемоглобина. Больше всего случаев серповидноклеточной анемии отмечается у людей африканского происхождения, а бета-талассемии - у людей средиземноморского, африканского, южноазиатского и индийского происхождения.
CRISPR - новый метод редактирования генов, получивший название генетических или молекулярных ножниц, так как позволяет вырезать нежелательные фрагменты из ДНК. За разработку прорывной технологии американка Дженнифер Дудна и француженка Эмманюэль Шарпантье получили Нобелевскую премию по химии в 2020 году.
tass.ru
